近日,我院神经内科三区成功为一位罹患全身型重症肌无力并伴有胸腺瘤的患者实施了泰它西普(Telitacicept)靶向疗法。这是崇左市首例使用泰它西普生物靶向药治疗重症肌无力的案例,也是广西区内较早应用该创新疗法的实践,为更多难治性重症肌无力患者带来了新的希望。

患者李姐(化名)今年48岁,3个月前因为眼睑下垂、视物重影、四肢乏力、言语含糊、呼吸困难来就诊,确诊为重症肌无力(中度全身型)和胸腺瘤。经过胸腺瘤切除术和糖皮质激素治疗,以及使用常用的生物靶向药物等治疗,症状时常出现波动,一直未达到稳定状态。
7月3日,患者因病情需要再次来到我院神经内科三区住院治疗。胡瑞婷主任牵头组织了多学科(MDT)会诊,联合风湿免疫科项新主任、胸心腺体外科罗强副主任等专家,经过综合评估,并在获得患者及其家属的同意后,决定为患者采用注射用泰它西普联合个性化的康复方案进行治疗。

在经过严格的用药前评估后,患者接受了标准剂量的泰它西普皮下注射治疗,每周使用1次。经过治疗后,患者的眼睑下垂、视物重影以及乏力等症状得到改善,日常活动能力得到提升,且未出现明显的药物不良反应,后续将继续随访观察,以评估该药物的长期疗效和安全性。

重症肌无力的治疗困境与突破
重症肌无力是一种由自身抗体攻击神经肌肉接头导致的慢性自身免疫性疾病,病人常表现为眼睑下垂、吞咽困难、四肢无力等症状,严重时可能引发呼吸衰竭,危及生命。传统治疗手段包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂以及血浆置换等,但部分患者对常规治疗反应不佳,或长期用药后出现明显副作用,亟需更安全、更精准的治疗方案。目前已有多种生物靶向药物用于重症肌无力,比如艾加莫德α注射液、依库珠单抗、注射用泰它西普等。
注射用泰它西普是一种新型重组融合蛋白,可同时靶向B淋巴细胞刺激因子(BLyS)和增殖诱导配体(APRIL),从而有效抑制异常自身抗体的产生,从源头阻断疾病进展。相较于传统疗法,该药物具有靶向性强、副作用较小、疗效持久等优势,近年来已在系统性红斑狼疮(SLE)等自身免疫病治疗中展现出良好效果,此次在重症肌无力领域的成功应用,进一步拓展了其临床价值。
专家解读:精准医疗助力难治性疾病管理
广西壮族自治区民族医院神经内科三区主任胡瑞婷主任医师表示:泰它西普的应用为难治性重症肌无力患者提供了新的治疗选择。与传统免疫抑制治疗相比,该药物能更精准地调节免疫异常,减少全身性副作用,尤其适合激素依赖或耐药的患者。此前该药已在国内获批用于重症肌无力,体现了“一药多靶点”的广阔前景。
此前,我院神经内科三区已成功开展较多艾加莫徳α注射液靶向治疗全身型重症肌无力案例,取得较好的临床效果,临床经验丰富。此次再“解锁”新项目,使用泰它西普治疗重症肌无力的成功实施,为周边地区类似病例提供了可借鉴的经验。未来将进一步加强学科协作,探索更多创新疗法的临床应用,造福于更多的难治性重症肌无力患者。(文:神经内科三区周少旦 图:欧倩薇、卢金童)