神经内科三区

照进黑暗里的一束光——新药让视神经脊髓炎谱系疾病患者治疗有了新希望

时间:2024-02-23       来源：广西壮族自治区民族医院

距离2024年龙年春节还有一周的时候，家住南宁市马山县的樊阿姨觉得双眼逐渐看不清了，并且视力急剧下降，几天时间就加重到眼前灰蒙蒙一片，同时伴有头痛。樊阿姨和家人很紧张，赶紧来到广西民族医院神经内科三区就医。

主管医生张贵强副主任和梁捷凤住院医师立即对樊阿姨进行检查，发现她双侧瞳孔的对光反射都迟钝了，同时眼科医生进行会诊检测眼压，排除了青光眼等眼科疾病。

经询问病历，两位主管医生了解到樊阿姨以前患有视神经脊髓炎谱系疾病，曾经因为双下肢麻木、无力来就医过，当时查水通道蛋白（APQ4）抗体阳性，磁共振提示颈部脊髓内有病变。出院之后她没有规律地服用激素等药物，最近甚至停了一段时间药物，由此，两位医生马上考虑到她是视神经脊髓炎复发了。

于是，入院当天就给樊阿姨用上了大剂量激素冲击治疗，但是樊阿姨的病情没有得到控制，很快发展到双眼连光感都没有了，她失明了！

紧急时刻，两位主管医生请示了科主任胡瑞婷主任医师，胡瑞婷主任看过病人和病历后，认为樊阿姨需要马上使用一种新型生物制剂（萨特利珠单抗）来阻止病情发展，不然，她以后可能就生活在“完全黑暗的世界”里了。

经过药剂科吕聪副主任紧急调药，病人得以注射萨特利珠单抗，再配合激素冲击以及营养神经治疗后，樊阿姨的视力有所恢复，从眼前毫无光感恢复到可模糊看到眼前物品的轮廓。这对她来说，就像照进黑暗里的一束光，给了她和家人巨大的希望，樊阿姨脸上重新恢复了笑容。

使用第一针萨特利珠单抗药物

年后，樊阿姨返院注射了第二针萨特利珠单抗，目前已能将手机靠近眼前，观赏手机短视频了。2月21日，樊阿姨办理了出院，带药回家继续服用以便进一步康复。

使用第二针萨特利珠单抗药物

那么，什么是视神经脊髓炎谱系疾病呢？

胡瑞婷主任介绍到：神经脊髓炎谱系疾病（英文简称NMOSD），是一种容易反复发作、致残性极高的中枢神经系统自身免疫性疾病，以视神经和脊髓的损害为主要特征，同时可能会累及到大脑、小脑、脑干等部位，从而出现相应的症状。

视神经脊髓炎谱系疾病症状

作为我国首批被认证的121种难治性罕见病之一，延误诊治的情况时有发生，即使得到了治疗，病人也难逃后遗残疾症状“摧残”。罹患视神经脊髓炎的病人，通常会表现出视力下降、视物模糊、肢体麻木无力、二便失禁等症状，严重可致失明、瘫痪、感觉丧失、二便失禁、神经疼痛及呼吸衰竭等。由于病因复杂，复发率高、致残率高，那些不幸罹患视神经脊髓炎的病人犹如掉进黑暗的深渊。

视神经脊髓炎谱系疾病的治疗分为急性期治疗、预防复发治疗、对症治疗和康复治疗，由于任何一次发病都可能带来不可逆的损伤，从而导致残疾程度不断累积，因此，如何减少复发也成为该病治疗的关键。

在我国NMOSD的治疗领域，临床上往往应用糖皮质激素、硫唑嘌呤、吗替麦考酚酯、他克莫司等免疫抑制剂预防疾病复发，但这些药物长期应用可能导致严重骨质疏松，增加骨折风险，部分药物治疗过程中还可出现免疫抑制、骨髓抑制和增加肿瘤发生风险等严重不良反应。

因此，在保障用药安全性的前提下，开发新药以及更便捷的药物，能解决这类病人的普遍治疗痛点，同时也节省住院、手术、陪护、往返的时间和经济成本。

萨特利珠单抗是一种人源化IgG2亚型重组抗白介素-6受体（IL-6R）单克隆抗体，全球临床研究证实了其显著的疗效和安全性，且其皮下注射的给药途径，使用方法便捷，更易被病人接收。目前已在我国获批治疗视神经脊髓炎谱系疾病，2023年12月13日纳入国家医保目录，病人使用该药可以进行医保报销。在第0，2，4周各注射一针，之后每4周注射一针；均为皮下注射，患者维持用量可以居家使用。

萨特利珠单抗药物

除此之外，还有其他新药用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病，比如依奈利珠单抗等，都在逐渐推进临床使用。

这类新药纳入医保，使罕见病的治疗不止步于“有药”，而是进一步实现了“有保”。能够为更多NMOSD病人提供优化的治疗方案，有效降低了病人及家庭的治疗负担，降低了治疗中断、因病致贫的可能性，在提高疗效、改善预后的同时，有助于减轻疾病对病人及家庭的影响，是视神经脊髓炎病人的“一束光”！(文：神内三区梁捷凤)